Ung thư xương bắt đầu từ xương
Ung thư bắt đầu từ xương, chứ không phải ung thư di căn đến xương, chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ em. Phương pháp điều trị hiện tại rất mệt mỏi, với các loại hóa trị lỗi thời và cắt cụt chi. Mặc dù vậy, tỷ lệ sống sót sau 5 năm chỉ là 42% - phần lớn là do ung thư xương di căn đến phổi rất nhanh.
Loại thuốc mang tính đột phá mới này giúp tăng tỷ lệ sống thêm 50% mà không cần phẫu thuật hay hóa trị. Và không giống như hóa trị, nó không gây ra tác dụng phụ độc hại như rụng tóc, mệt mỏi.
Trưởng nhóm nghiên cứu, Tiến sĩ Darrell Green, từ Trường Y khoa Norwich của UEA, đã được truyền cảm hứng để nghiên cứu bệnh ung thư xương ở trẻ em sau khi người bạn thân nhất của ông qua đời vì căn bệnh này khi còn là một thiếu niên. Giờ đây, nhóm nghiên cứu đã thực hiện được điều có thể là khám phá về thuốc quan trọng nhất trong lĩnh vực này trong hơn 45 năm qua.
Tiến sĩ Green cho biết: " Ung thư xương nguyên phát là một loại ung thư bắt đầu trong xương. Đây là loại ung thư rắn phổ biến thứ ba ở trẻ em, sau não và thận, với khoảng 52.000 ca mắc mới mỗi năm trên toàn thế giới. Nó có thể nhanh chóng lây lan sang các bộ phận khác của cơ thể và đây là khía cạnh khó giải quyết nhất của loại ung thư này. Một khi ung thư đã lan rộng, nó trở nên rất khó điều trị. Ở trường trung học, người bạn thân nhất của tôi, Ben Morley, mắc bệnh ung thư xương nguyên phát. Căn bệnh của anh ấy đã thôi thúc tôi phải tự mình làm điều gì đó vì trong quá trình học tập, tôi nhận ra rằng căn bệnh ung thư này đã bỏ xa những người khác về tiến độ nghiên cứu và điều trị. Vì vậy, tôi đã học lấy bằng Tiến sĩ để cuối cùng làm việc trong lĩnh vực ung thư xương nguyên phát. Tôi muốn hiểu cơ chế sinh học cơ bản của sự lây lan của bệnh ung thư để chúng tôi có thể can thiệp ở cấp độ lâm sàng và phát triển các phương pháp điều trị mới để bệnh nhân chiến thắng không cần phải trải qua những điều mà bạn tôi Ben đã trải qua. Cuối cùng, chúng tôi muốn cứu mạng sống và giảm mức độ tàn tật do phẫu thuật gây ra. Và giờ chúng tôi đã phát triển một loại thuốc mới hứa hẹn sẽ làm được điều đó."
Nhóm nghiên cứu đã thu thập các mẫu xương và khối u từ 19 bệnh nhân tại Bệnh viện Chỉnh hình Hoàng gia ở Birmingham. Tuy nhiên, con số nhỏ này là quá đủ để phát hiện một số thay đổi rõ ràng trong ung thư.
Nhóm nghiên cứu đã sử dụng giải trình tự thế hệ tiếp theo để xác định các bộ điều chỉnh di truyền được gọi là RNA nhỏ khác nhau trong quá trình tiến triển của bệnh ung thư xương.
Họ cũng chỉ ra rằng, một gien có tên RUNX2 được kích hoạt trong ung thư xương nguyên phát và gien này có liên quan đến việc thúc đẩy sự lây lan của bệnh ung thư. Họ tiếp tục phát triển một loại thuốc mới gọi là CADD522 ngăn chặn tác dụng của protein RUNX2 và đã thử nghiệm nó trên chuột.
Tỉ lệ sống sót không di căn tăng 50%
Tiến sĩ Green cho biết: "Trong các thử nghiệm tiền lâm sàng, tỷ lệ sống sót không bị di căn đã tăng 50% khi sử dụng thuốc CADD522 mới mà không cần hóa trị hoặc phẫu thuật.
Tôi lạc quan rằng kết hợp với các phương pháp điều trị khác như phẫu thuật, con số sống sót này sẽ được tăng thêm. Điều quan trọng là do tế bào bình thường không cần gien RUNX2 nên thuốc không gây tác dụng phụ như hóa trị. Bước đột phá này thực sự quan trọng vì phương pháp điều trị ung thư xương đã không thay đổi trong hơn 45 năm qua.
Loại thuốc mới mà chúng tôi đã phát triển có hiệu quả đối với tất cả các loại ung thư xương chính và cho đến nay, các thí nghiệm của chúng tôi cho thấy rằng nó không gây độc hại cho phần còn lại của cơ thể.
Điều này có nghĩa là nó sẽ là một phương pháp điều trị tốt hơn nhiều cho trẻ em với bệnh ung thư xương , so với hóa trị liệu mệt mỏi và cắt cụt chi thay đổi cuộc sống mà bệnh nhân nhận được ngày hôm nay. Chúng tôi hy vọng nó sẽ cứu được nhiều mạng sống".
Loại thuốc này hiện đang được đánh giá độc tính chính thức trước khi nhóm thu thập tất cả dữ liệu và tiếp cận MHRA để được phê duyệt bắt đầu thử nghiệm lâm sàng trên người.
Nghiên cứu do Tiểu vương quốc A rập thống nhất (UEA) chủ trì với sự hợp tác của các trường đại học của Anh như Đại học Sheffield, Đại học Newcastle, Bệnh viện Chỉnh hình Hoàng gia, Birmingham và Bệnh viện Đại học Norfolk và Norwich.
Theo MedicalXpress