Nếu không có gì thay đổi, liệu pháp gen mang tên "CTL019" sẽ được Cục Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê chuẩn vào tháng 9 năm nay,
Đây sẽ là liệu pháp gen đầu tiên tại Mỹ và là liệu pháp gen thứ tư trên thế giới được chấp thuận chính thức trong điều trị.
Trước đó, 2 liệu pháp gen là Glybera và Strimvelis được phê chuẩn tại châu Âu để điều trị bệnh di truyền. Và liệu pháp Gendicine điều trị ung thư được phê chuẩn tại Trung Quốc năm 2004.
Thử nghiệm lâm sàng: 2 lần thành công!
Liệu pháp gen CTL019 được nghiên cứu và phát triển tại Đại học Pennsylvania và Công ty Y tế Novartis tại Hoa Kỳ.
Phương pháp này sử dụng tế bào miễn dịch đã được tái lập trình, nhằm tấn công và giết chết tế bào ung thư bạch cầu. Thử nghiệm lâm sàng liệu pháp gen CTL019 trên gần 100 người, và thu được kết quả rất khả quan.
Cụ thể, thử nghiệm đầu tiên được thực hiện trên 30 bệnh nhân mắc bệnh ung thư tủy xương. Kết quả thử nghiệm cho thấy 90% bệnh nhân được điều trị thành công nhờ liệu pháp CTL019. Thử nghiệm lâm sàng thứ 2 được tiến hành trên 50 bệnh nhân và thu được kết quả tương tự.
Ung thư tủy xương phổ biến ở trẻ nhỏ, khi tủy xương sản sinh nhiều tế bào bạch cầu chưa trưởng thành. Loại ung thư này chiếm khoảng 25% trong tổng số các ca bệnh ung thư thường gặp ở trẻ nhỏ.
Trước đây, phương pháp điều trị phổ biến là hóa trị kết hợp với cấy tủy xương. Nếu phương pháp hóa trị thất bại, không kiếm được người hiến tủy thích hợp hoặc tái phát bệnh, bệnh nhân sẽ không còn cách điều trị khác và cơ hội sống sót rất thấp. Khoảng 15% bệnh nhân không thể sống sót khi điều trị bằng phương pháp này.
Cách thức hoạt động của liệu pháp gen CTL019
Liệu pháp gen CTL019 là thành quả hơn 20 năm nghiên cứu của nhiều nhà khoa học trong lĩnh vực sinh học phân tử, virus học và huyết học.
Các nhà khoa học lấy mẫu máu có chứa tế bào miễn dịch T từ bệnh nhân. Sau đó, các tế bào này sẽ được nuôi cấy và sửa đổi gen trong phòng thí nghiệm nhằm tạo ra một thụ quan (receptor) gọi là CAR (chimeric antigen receptor).
Tế bào miễn dịch T
Thụ quan này có khả năng nhận biết CD19, một phân tử được tìm thấy nhiều ở tế bào ung thư bạch cầu. Sau khi được nuôi cấy thành công trong phòng thí nghiệm, các tế bào miễn dịch này sẽ được cấy lại vào cơ thể bệnh nhân.
Tuy nhiên các nhà khoa học vẫn chưa hiểu rõ các tế bào CTL019 tái lập trình này sẽ tồn tại bao lâu trong cơ thể bệnh nhân. Hơn nữa, ảnh hưởng của các tế bào này trong cơ thể bệnh nhân và khả năng tái phát bệnh vẫn chưa được tìm hiểu.
Virus là công cụ vectơ truyền gen vào tế bào miễn dịch T
Trong phòng thí nghiệm, các nhà khoa học sử dụng một loại virus như là công cụ vectơ truyền một gen đặc trưng vào tế bào miễn dịch T. Các liệu pháp gen trước đây như là Strimvelis và Glybera cũng sử dụng quy trình này.
Loại virus được sử dụng trong thí nghiệm phải không gây bệnh cho người. Nó có nhiệm vụ xâm nhập và đưa gen vào tế bào chủ.
Tuy nhiên, gen ngoại lai được đưa vào bất kì vị trí nào trong bộ gen của người. Điều này gây nên tranh cãi vào năm 2002, khiến cho việc nghiên cứu này bị ngừng trệ.
Kể từ đó, các nhà khoa học cải thiện phương pháp và thiết kế lại virus vector đưa gen vào tế bào một cách hiệu quả và ít rủi ro nhất. Các bệnh nhân sẽ được giám sát liên tục trong vòng 15 năm nhằm đảm bảo không có rủi ro gì xảy ra (do cấy virus) khi sử dụng liệu pháp trên.
Tiềm năng của liệu pháp gen
Trong tương lai, các nhà nghiên cứu hy vọng có thể tìm kiếm một phương pháp duy nhất có thể điều trị tất cả các bệnh ung thư. Và liệu pháp gen đang được kỳ vọng vô cùng lớn.
Trong đó, liệu pháp gen CTL019 được coi như là "người tiên phong", cần phải được chứng minh trị dứt điểm bệnh bạch cầu (ung thư máu) cho bệnh nhân và ngăn bệnh tái phát.
Hiện tại, qua kết quả thử nghiệm lâm sàng nêu trên, liệu pháp này giúp bệnh nhân có cơ hội sống sót lâu hơn so với cái phương pháp điều trị khác.
Một liệu pháp tương tự, UCART19, từng được triển khai ở Anh. Liệu pháp này được phát triển tại Bệnh viện Great Ormond Street, Luân Đôn. Năm 2015, một đứa trẻ mắc bệnh ung thư tủy xương đã được điều trị hiệu quả bằng phương pháp này. Và liệu pháp này đang được tiến hành lâm sàng lần 1.
Hiện nay, không có liệu pháp nào giúp điều trị 100% các bệnh nhân ung thư. Mỗi bệnh nhân đều có sức khỏe và bệnh lý khác nhau. Tuy nhiên, liệu pháp CTL019 cho kết quả ban đầu rất khả quan và các ảnh hưởng phụ được kiểm soát.
Ít nhất, phương pháp này là tia hy vọng cho rất nhiều bệnh nhân ung thư tủy xương.
* Theo Independent