Các bác sĩ từ Bệnh viện Nghiên cứu trẻ em St Jude’s (Memphis, Tennessee, Mỹ) đã thành công trong thử nghiệm đột phá nhằm đẩy lùi căn bệnh "em bé bong bóng", một rối loạn di truyền hiếm gặp làm các em bé hoàn toàn không có hệ miễn dịch, có thể chết chỉ vì một cơn cảm lạnh thông thường nhất.
Các nhà khoa học đã kết hợp virus HIV và biện pháp chỉnh sửa gene để điều trị tình trạng "em bé bong bóng" - ảnh: PA
Để mô tả về tình trạng "em bé bong bóng", tờ Daily Mail dẫn chứng về ca bệnh điển hình, cậu bé David Vetter, sinh năm 1971. David sống 13 năm cuộc đời ngắn ngủi với tình trạng bị giam cầm trong một chiếc bể lớn trong suốt, sau đó là một quả bóng bằng nhựa để cách ly hoàn toàn với thế giới.
David được ghép tủy vào năm 1984 với hy vọng hệ miễn dịch sẽ tái sinh từ phần tủy mới. Nhưng 4 tháng đó cậu đã qua đời vì ung thư, nguyên nhân từ một vết ong đốt và bị nhiễm loại virus hầu như vô hại với tất cả mọi người khác.
Cuộc đời giam cầm của bé David - ảnh tư liệu từ Bettmann Archive
Tình trạng này gọi đầy đủ là "suy giảm miễn dịch nghiêm trọng kết hợp liên kết X (SCID-X1)", một tình trạng bẩm sinh do khiếm khuyết gene IL2RG, khiến hệ miễn dịch của trẻ ngừng hoạt động. Đa số trẻ bị chết trong vài năm đầu đời dù được cố gắng bảo vệ.
Công trình vừa công bố trên tạp chí khoa học New England Journal of Medicine đã giải thoát cho 8 em bé khác bị căn bệnh hiểm nghèo đó, bằng một thứ không ai ngờ tới – virus HIV.
Các nhà khoa học đã dùng công cụ chỉnh sửa gene để chỉnh sửa DNA bị khiếm khuyết, sau đó đưa gene đã chỉnh sửa này vào virus HIV. Số virus HIV này đã bị làm cho hỏng đi phần nào cũng bởi công cụ chỉnh sửa gene. Sau đó, họ tiêm dung dịch chứa các virus HIV đặc biệt này vào cơ thể 10 "em bé bong bóng" tham gia thử nghiệm.
Một trong các em bé được điều trị thành công giờ đây có thể vui đùa bên mẹ - ảnh: AP
Trong 10 bệnh nhi, có 8 em bé đã đáp ứng với liệu pháp một cách đáng ngạc nhiên. Các tế bào bạch cầu đầu tiên được sinh ra, bao gồm tế bào T, tế bào B và các tế bào "sát thủ tự nhiên". Sau đó là hệ miễn dịch được tái sinh đầy đủ, giúp các bé trở về với cuộc sống bình thường.
Bác sĩ Ewelina Mamcarz, thành viên chủ chốt của nhóm nghiên cứu, cho biết trước đây, các bệnh nhân chỉ có lựa chọn duy nhất là cấy ghép tủy xương. Tuy nhiên, việc tìm kiếm tủy phù hợp khó khăn và tỉ lệ thành công của phương pháp này thấp.
Em bé sẽ buộc phải sống trong những chiếc bong bóng hay một phòng vô trùng công nghệ cao suốt cuộc đời ngắn ngủ. Bệnh xảy ra với tỉ lệ 1/200.000 ca sinh và thường gặp hơn ở bé trai.
Bác sĩ Ewelina Mamcarz, thành viên chủ chốt của nhóm nghiên cứu - ảnh: AP
Hiện 8 cháu bé được tiếp tục theo dõi. Tất cả đều đang ở tuổi chập chững biết đi và các nhà khoa học hy vọng hiệu quả của phương pháp mới sẽ kéo dài vĩnh viễn.